Una nueva terapia génica para el dolor de la osteoartritis

Los errores genéticos pueden causar diversas enfermedades, y los científicos llevan décadas buscando métodos para corregirlos. Si bien muchas terapias génicas se han centrado en corregir errores en genes específicos que causan trastornos graves, algunos investigadores han perseguido otros objetivos. Christopher Evans, doctor de la Clínica Mayo, ha estado desarrollando una terapia génica para la osteoartritis, que causa dolor articular en adultos. En los pacientes con osteoartritis, el cartílago que recubre los extremos de los huesos comienza a deteriorarse, lo que también puede provocar la degeneración ósea. Se estima que afecta a más de 32,5 millones de personas y puede deberse a muchos factores, como la edad, lesiones o sobreesfuerzo articular, factores ambientales y la genética.

En una nueva investigación publicada en Science Translational Medicine, Evans y sus colegas describieron los resultados de un pequeño ensayo clínico de terapia génica para la osteoartritis. Este estudio inicial de fase I incluyó a nueve pacientes diagnosticados con osteoartritis de rodilla.

Se comprobó que la terapia génica era segura y bien tolerada. Se administró en las rodillas de los pacientes mediante un vector adenoviral, diseñado para llevar la terapia a las células donde se necesita, sin causar daño. Los investigadores utilizan la terapia génica porque los fármacos administrados en la rodilla se difunden fuera de la articulación en pocas horas.

Este estudio se basa en muchos años de investigación previa realizada por Evans y sus colegas, que ha demostrado que la interleucina-1 (IL-1) desempeña un papel fundamental en la pérdida de cartílago, la inflamación y el dolor característicos de la osteoartritis. Existe también un inhibidor natural de la IL-1, denominado antagonista del receptor de IL-1 (IL-1Ra).

Los investigadores demostraron en modelos experimentales que la IL-1RA podía administrarse a las articulaciones mediante un vector viral, lo que prevenía la degeneración del cartílago. Superar los obstáculos regulatorios para poder iniciar este ensayo clínico en pacientes llevó años. Tras el tratamiento aplicado a los pacientes con osteoartritis, los científicos observaron un aumento de la IL-1Ra antiinflamatoria en sus articulaciones, y estos niveles se mantuvieron elevados durante al menos un año. Además, los pacientes reportaron menos dolor y una mejor función articular.

«Esto podría revolucionar el tratamiento de la osteoartritis», afirmó Evans, director del laboratorio de investigación de terapia génica musculoesquelética de la Clínica Mayo. «Este estudio ofrece una forma novedosa y muy prometedora de combatir la enfermedad».El Dr. Evans cofundó la empresa de terapia genética Genascence para impulsar aún más este esfuerzo, y ahora se está planificando un ensayo clínico de fase IIb/III.

Tomado de:  Mayo Clinic,

 Fuente: Science Translational Medicine