FDA aprueba una terapia dirigida para el cáncer de vías biliares

La FDA ha aprobado el inhibidor oral de la quinasa, lirafugratinib (Lyrfigtu), para adultos con colangiocarcinoma metastásico, localmente avanzado o no resecable, previamente tratado, que presenta una fusión del gen del receptor 2 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR2) u otro reordenamiento.

El colangiocarcinoma es un cáncer que se desarrolla en los conductos biliares. Las alteraciones en el gen FGFR2 pueden promover la señalización implicada en el crecimiento de las células cancerosas, lo que convierte a este receptor en un objetivo para tratamientos oncológicos de precisión.

“El mecanismo de unión covalente único e irreversible de Lyrfigtu permite una inhibición potente y sostenida de FGFR2, incluidas muchas mutaciones de resistencia que pueden surgir con los inhibidores de FGFR anteriores”, dijo Lipika Goyal, MD, del Centro Oncológico de Stanford y autora principal del ensayo Refocus, en un comunicado. “Esta aprobación de la FDA pone a disposición de los pacientes con cáncer avanzado de las vías biliares una importante opción de medicina de precisión de última generación”, continuó. 

La aprobación se basó en los resultados de REFOCUS, un ensayo multicéntrico, abierto y de un solo brazo en el que participaron 116 pacientes con colangiocarcinoma irresecable o metastásico que no habían recibido previamente un inhibidor de FGFR. Todos los participantes habían recibido quimioterapia o quimioinmunoterapia con anterioridad.

Los pacientes recibieron 70 mg de lirafugratinib una vez al día hasta que su enfermedad progresó o experimentaron toxicidad inaceptable. Casi la mitad de los pacientes (el 46 %) observaron una reducción del tamaño de sus tumores en respuesta al tratamiento, con una duración media de estas respuestas de 11,8 meses.

El tratamiento incluye advertencias y precauciones sobre toxicidad ocular, hiperfosfatemia, mineralización de tejidos blandos y toxicidad embriofetal. La FDA otorgó a la solicitud una revisión prioritaria, mientras que lirafugratinib ya había recibido las designaciones de terapia innovadora y medicamento huérfano.

Esta aprobación también representa un hito para Elevar Therapeutics, con sede en Corea del Sur y filial mayoritaria de HLB. Según Fierce Pharma, Lyrfigtu es el primer fármaco oncológico innovador desarrollado por una empresa coreana en recibir la aprobación de la FDA. Elevar obtuvo la licencia del fármaco de Relay Therapeutics en 2024 y prevé que esté disponible para los pacientes en Estados Unidos este año.

Tomado de: Fierce Pharma

 Fuente: FDA